并有望在未来 15-20 年成为主要的创新药类别之一。基因治疗将引领生物医药的第三次产业变革；能够完成交付符合 FDA、NMPA 等标准的国际多中心临床样品，潜在应用空间巨大。因此可从基因层面直接修复矫正致病基因，如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革。
以科研服务起家，跨界进入 CGT CDMO，这一发展路径可对标 Thermo Fisher。金斯瑞生物科技最初以基因合成业务为核心，专注实验室服务，在孵化细胞治疗公司传奇生物后积累充分 CGT 药物开发经验，顺利进入 CGT CDMO 领域。由于具备上游实验室服务能力，金斯瑞生物科技积极开发 CGT 相关设备、耗材等产品，打造hahabet综合运动手机app下载一体化产业链供应能力，与 Thermo Fisher 布局相近，有望成为我国科研服务 - 工业生产一体化龙头。由于金斯瑞生物科技具备丰富的实验室级别质粒供应经验，在完成工业级别产能扩张后，迅速成为我国 GMP 质粒龙头生产商。目前公司主要提供质粒与病毒 CDMO 服务，不涉及免疫细胞业务。
目前有三类主要基因治疗技术路线、基因治疗载体产品，系通过基因治疗载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因，用于治疗性生酮的表达或调控；
对于本次在科创板上市，公司计划募资 12 亿元，其中 10 亿元用于和元智造精准医疗产业基地建设项目，2 亿元用于补充流动资金。公司表示，项目的顺利实施，有助于发行人深化基因治疗领域的整体布局，大幅提高 CDMO/CMO 业务的研发创新水平和全面服务能力，从而进一步加强基因治疗综合服务平台优势。
体量偏小。（行业排名第一的为 Catalent，全球市占率 28.6%。2020 年营收 4.92 亿美元。）
人类基因编码的功能性生酮超 2 万个，基因治疗领域自 2017 年若干里程碑 CAR-T 产品上市后进入快速发展阶段，技术先进性显著。
是相对年轻且专长于病毒 CDMO 的公司，海外可比公司为 Oxford BioMedic，后者是全球病毒载体 CDMO 先驱，擅长慢病毒与腺相关病毒载体生产。和元生物也具备质粒、病毒、细胞的全方位生产，但其特色是具有多种病毒载体的 CRO 工艺开发与放大生产的能力和经验，其中溶瘤病毒的开发与生产是公司一大亮点，处于业内顶尖技术之列。公司提出 基因药，中国造 的愿景，要在上海临港打造全球最大基因药生产基地。
和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等 CRO 服务，以及为基因药物的研发提供 IND-CMC 药学研究、临床样品 GMP 生产等 CDMO 服务。
公司基于自身的探索研究和工艺创新优化，针对性地突破了以基因治疗载体为核心的行业技术瓶颈，根据遗传中心法则，领先于金斯瑞生物科技、博腾生物等其他国内优秀的同行业公司；全球大分子药物领域开启了 20 年的高速发展并仍保有较大增长潜力，在部分指标上和项目执行经验方面已达到或较为接近 Lonza、Oxford BioMedica、Catalent 等国际领先基因治疗 CDMO 公司；余下 80% 的生酮靶点有望通过 CGT 靶向治疗，公司核心技术在主要指标上整体与无锡生基医药持平，现有技术可靶向成药的仅 3000 个左右。
基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。
细胞与基因治疗 CDMO 公司和元生物拟在科创板上市，3 月 11 日（本周五）申购。该股被媒体称作基因治疗 CDMO ( 合同定制研发生产 ) 第一股。
目前和元生物主要业务以服务基因治疗的先导基础研究 ( CRO ) 和 CDMO 业务为主，其中 CRO 板块发展占比下降，CDMO 占比快速增长。
CGT 针对遗传信息传递的上游，此外，具有药效长、治愈性高、有效覆盖传统不可成药或难成药靶点的特性。目前，参照 2002 年首个全人源单抗药物阿达木单抗（商品名：修美乐）上市后，
此外，公司特别提示风险：基因治疗属于前沿新兴领域，大多数药物处于临床试验阶段，其技术路径存在一定的固有不确定性。
基因治疗，也称为细胞和基因治疗 ( CGT )，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。
起初专注于小分子 CDMO，进军 CGT CDMO 领域略晚于前二者，但公司快速扩建免疫细胞生产产能实现弯道超车，与 Catalent 发展历程相近。公司在中国布局质粒、病毒、免疫细胞 CDMO 产能，是国内少有的具备免疫细胞 CDMO 服务能力的公司。作为海外对标公司，Catalent 正是通过收购快速切入 CGT CDMO 赛道，并专长于免疫细胞 CDMO，可服务 CAR-T、TCR-T、CAR-NK 等多类细胞，而博腾股份也具备各类免疫细胞生产能力。